据介绍，老年痴呆症的学名为阿尔茨海默症，是一类神经退行性疾病，临床表现为脑组织切片中出现淀粉样斑块，神经元逐渐死亡，人的认知和记忆能力受损，大脑功能逐渐丧失，病人逐渐丧失独立生活能力，最后脑功能严重受损直至死亡。美国前总统里根和英国前首相撒切尔夫人都罹患该疾病。我国目前大约有500万阿尔茨海默症患者，占世界发病总数的四分之一。由于缺乏特效药物，该疾病不但给病人及家属造成极大痛苦，也同时带来沉重的社会负担。
施一公介绍，此前的研究表明，老年痴呆症的发生和大脑中淀粉样斑块的形成密切相关。淀粉样斑块是由γ分泌酶复合物异常切割“淀粉样前体蛋白”而产生过量易聚集的一种肽段所致。γ分泌酶复合物包括早老素等四个活性亚基，而目前早老素上已经鉴定出150多个与老年痴呆症有关联的氨基酸突变。因此，解析人源γ分泌酶复合物的三维结构，将对理解该蛋白正常工作及致病机理，有重大科学意义,“解析出来后，我们可以清楚看到突变后的效果。也许可以有助于人类设计出新的老年痴呆症治疗药物。当然，这是以后的事情。”施一公说。
据了解，目前世界上有几十个课题组在紧张地开展这个课题研究，但之前国外科学家只能将该蛋白酶解析到12埃的分辨率，而此次施一公团队将该蛋白酶解析到了4.5埃的分辨率，“好比国外科学家是100米外看一个馒头，我们现在是5米外看一个馒头。我们还在努力做更高精度的解析，目标是10厘米外看一个馒头，并且还要咬它一口。”施一公笑道。